مقدمة
أعلنت شركة Vertex عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء جديد لعلاج التليف الكيسي يُدعى ALYFTREK، وذلك في 20 ديسمبر 2024. تمت الموافقة على الدواء للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكبر ولديهم طفرة معينة في جين CFTR .
ما هو التليف الكيسي؟
التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي يؤثر على عدة أعضاء في الجسم، بما في ذلك الرئتين والكبد والبنكرياس والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والجهاز التناسلي. يحدث هذا المرض بسبب طفرات في جين CFTR، مما يؤدي إلى خلل في وظيفة أو غياب بروتين CFTR الموجود على سطح الخلايا.
يؤدي هذا الخلل أو الغياب في بروتين CFTR إلى ضعف تدفق الملح والماء داخل وخارج الخلايا في الأعضاء المتأثرة. على سبيل المثال، في الرئتين، يتسبب ذلك في تراكم مخاط سميك ولزج بشكل غير طبيعي، مما يزيد من خطر الإصابة بالالتهابات الرئوية المزمنة والتلف التدريجي في الرئة.
الدراسات السريرية حول ALYFTREK
تستند موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء ALYFTREK إلى نتائج التجارب السريرية، وخاصةً نتائج المرحلة الثالثة التي شملت أكثر من 1000 مريض في أكثر من 20 دولة وأكثر من 200 موقع.
أظهرت النتائج استجابة إيجابية للدواء لدى الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم من 12 عامًا أو أكبر. كما أوضحت نتائج المرحلة الثالثة أن فعالية ALYFTREK مشابهة (غير أدنى من) الدواء المستخدم حاليًا Trikafta . بالإضافة إلى ذلك، كشفت الدراسات عن سلامة الدواء للأطفال المصابين بالتليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و11 عامًا.
أهمية الدواء وإرشادات عن كيفية ودواعي استعمال ALYFTREK
يُعتبر ALYFTREK إضافة هامة في علاج التليف الكيسي، حيث يوفر خيارًا علاجيًا جديدًا للمرضى الذين يعانون من طفرات معينة في جين CFTR ، ويمكن لهذا الدواء أن يحسَّن من وظائف الرئة ويقلل من الأعراض والتدهور الناتج عن المرض.
من أبرز مميزات دواء ALYFTREK أنه يؤخذ مرة واحدة يوميًا، ويستخدم لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكبر ولديهم طفرة F508del واحدة على الأقل أو طفرة مُستجيبة أخرى في الجين (CFTR). إذا كان النمط الجيني للمريض غير معروف، فيجب استخدام اختبار طفرة التليف الكيسي المُعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتأكد من وجود طفرة واحدة على الأقل. على الرغم من سلامة الدواء في التجارب السريرية إلا أنه لوحظ ارتفاع إنزيمات ناقلات الأمين (Aminotransferase) لدى المرضى الذين عولجوا بـ ALYFTREK وحالات إصابة مُحتملة للفشل الكبدي، مما يستوجب متابعة إنزيمات الكبد للمريض. يفضل أن يؤخذ الدواء مع الأطعمة التي تحتوي على الدهون (مثل البيض، الزبدة، زبدة الفول السوداني، منتجات الألبان كاملة الدسم مثل الحليب كامل الدسم، الجبن، الزبادي) ويجب تجنب الأطعمة أو المشروبات التي تحتوي على الجريب فروت أثناء العلاج.
المراجع:
